Vertex制药表示VX-659三联疗法治疗囊肿病态纤维化的III期研究达到了主要终点

囊肿性水肿（CF）是一种相似的遗传疾病，此病症最故常阻碍肺脏，但也故常发生于胰脏、肝脏、心脏以及肾脏。Vertex制剂近日宣布，两项III期研究课题调查了VX-659、tezacaftor和Kalydeco（ivacaftor）亦同一组计划疗程囊性水肿患者的有效性和安全性，结果表明，亦同医学上达到了胸腔显著提高的主要终点。Vertex制剂的执行官医疗官Reshma Kewalramani坚称，亦同计划可能为绝大多数至少有一个F508del突变的CF患者提供临床益处。

在研究课题中都，将385名12岁及以上患有一个F508del突变和一个最小功能突变的患者随机分配到VX-659/tezacaftor/Kalydeco亦同计划组或安慰剂组，疗程24周。该研究课题的主要终点在在基线到第4周，1秒钟用力呼气比率（ppFEV1）的少于仅仅变化。晚期分析的资料表明，与安慰剂相比较，亦同计划将第4周ppFEV1的少于仅仅变化提高了14个百分点。Vertex坚称，该分析的有效性和安全性资料大力支持向FDA提交VX-659/tezacaftor/Kalydeco亦同一组计划，用以患有一种F508del突变和一种最小功能突变的患者。

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