Shire原发性免疫缺陷症新药Cuvitru获AmericanFDA批准

英国化工商Shire近日宣告，该公司大肠杆菌系列产品Cuvitru（大肠杆菌[人]皮射液，20%）获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于2岁及以上学龄前及细菌性免疫局限性病（Primary Immunodeficiency，PI）的放射治疗。

Cuvitru是唯一一种ppm高达20%（高ppm）的皮射大肠杆菌系列产品，不内含脯氨酸（proline），在每个口服残基可口服多达60毫升（12g），每个残基每小时可耐受60毫升。与原则上的氯化钾皮射大肠杆菌系列产品相较，Cuvitru的口服残基更为极少，施打较短更为短。Cuvitru将为细菌性免疫局限性病患者提供给药的灵活性，使其根据自身即可要应用软件最适合的放射治疗。

Cuvitru的获批，是基于一项II/III期临床研究的数据。该研究显示，Cuvitru与氯化钾大肠杆菌系列产品相较不具备不尽相同的和副作用，但可显著减极少皮射残基的量和施打所即可的时间。

随着Cuvitru的获批，Shire公司今天拥有了最为广泛的静脉口服和皮射大肠杆菌（IG）系列产品组合，其之前包括唯一的每月一次的皮射系列产品。Shire预计将在未来几周内将Cuvitru推向美国市场。

在欧洲，Cuvitru于当年6月获批，作为一种替代疗法，用于2岁及以上学龄前及细菌性免疫局限性（PI）的放射治疗之前。Shire已计划书在2016年底和2017年向当今世界的其他监管部门政府机构提出上市申请元数据。

细菌性免疫局限性（PI）是由于基因突变原因导致机体免疫反应部分功能性缺失或失常。免疫反应承担着庇护所人体不被细菌、病毒和变形虫等病原体感染的功能性。当免疫反应的部分功能性丧失时，病患者不会更为快受到感染，并且感染后恢复过程更为很慢。目前细菌性免疫局限性包内含了300不同基因突变因素造成了的免疫局限性。

据估计全世界有600万学龄前和受到细菌性免疫局限性的困扰。其之前53％的病患者体内转化成突变的机制消失局限性，从而不太可能导致人体内之前大肠杆菌高度急剧下降。